小兒腦性癱瘓（簡稱腦癱，CP）是出生前到生後1個月內各種原因所導致的非進行性腦損傷，主要表現為運動發育落後或各種運動障礙，也可伴有智力低下、癲癇、行為異常，以及感知覺障礙等。由於腦癱綜合治療策略對中重度腦癱收效甚微，導致腦癱患兒給家庭和社會均造成沉重的負擔。
患有腦癱疾病的兒童，被稱作“慢天使”。
近年來，間充質幹細胞移植治療在神經系統疾病取得了令人鼓舞的進展，許多針對腦癱的臨床研究專案也取得了階段性成果。
臨床研究
目的：
觀察間充質幹細胞（hMSCs）轉化神經幹細胞治療腦癱的臨床效果。
方法：
研究人員納入CP患者22例，並將其分為移植組和對照組兩組，願接受幹細胞移植的腦癱患兒11例為移植組，同時選擇年齡、性別及疾病嚴重程度相仿的11例腦癱患兒為對照組。
其中移植組採用hMSCs轉化神經幹細胞移植治療和運動功能鍛鍊為主的康復治療，對照組僅僅給予運動鍛鍊為主的康復治療。
兩組一般情況差異無統計學意義，具有可比性(表1)。
觀察指標：
兩組患兒主要觀察治療前和治療後1、3、6、12、18、24個月的運動能力、語言能力等指標。運動能力採用腦癱患兒粗大運動功能評定 （GMFM-88）量表評價 的GMFM得分，語言能力採用GESELL量表測定得出患兒不同時期的語言商（LDQ=語言發育年齡／實 際年齡），治療前的語言商為GESE0，治療後1、3、6、12、18、24個月的GESE分別記為GESE1、GESE3、GESE6、GESEl2、GESE18、GESE24。同樣的方法治療前GMFM為GMFM0，治療後的GMFM依次為GMFM1、GMFM3、GMFM6、GMFM12、GMFM18、GM—FM24，計算出GMFM評分和GESE評分的上升率。
結果
運動能力分析：
兩組治療後1、3、6個月的GMFM評分均與治療前GMFM評分比較，移植組的GMFM較GMFM0上升率均明顯高於對照組，差異有統計學意義（P<0．05）。移植組治療後3個月GMFM3較1個月GMFMl的上升率比較有明顯差異，而治療後6個月GMFM6較3個月GMFM3的上升量比較差異無統計學意義，
見表2。
移植組在移植治療之後12個月及18個月，24個月的GMFM較治療前的上升率均明顯大於對照組（P<0．05），而較之前6個月比較治療組與對照組GMFM評分的上升率差異無統計學意義，提示移植治療6個月之後，移植組的運動能力快速康復效果消失，
但患兒無運動倒退現象(表2)。
語言能力發展狀況分析：
兩組治療後1個 月、3個月的語言商與治療前語言商比較上升率，而在治療後6個月移植組語言商的上升率明顯高於對照組
(P<0．01，表4)
，提示移植治療後語言康復效果出現較晚到移植之後6個月才明顯表現。
移植組在移植治療之後12個月及18個月，24個月的語言發育評分較治療前的上升率 均明顯大於對照組，差異有統計學意義（P<0。05），
治療後12個月同治療後6個月比較仍然提示治療組的語言快速康復(P<0.05，表4)，治療後18個月及24個月兩組比較移植組語言快速康復的效果消失，但沒有倒退現象。
表4
移植組沒有出現發熱、嘔吐等反應，1例移植後哭鬧頻次明顯增多，未給予特殊處理，2d後自行緩解。
不良反應：
HMSCs轉化神經幹細胞移植治療腦癱安全，有效，對腦癱患兒的運動功能改善明顯，在移植後3個月明顯顯效。6個月以後運動康復效果逐漸消失，但患兒運動能力無倒退現象。語言功能的改善顯效較晚，
結論：
在移植治療後6個月後顯效，12個月後語言快速改善效果消失，但沒有語言能力的倒退。提示患兒的思維能力有改善。提示神經幹細胞治療對患兒的智力改善有幫助。
間充質幹細胞移植治療腦損傷不僅僅是可以轉化為神經元和神經膠質細胞，更重要的是可以產生並透過旁分泌的形式釋放多種細胞因子，促進損傷區域的修復。至今國內幹細胞移植治療腦癱已經報道很多，移植細胞有
幹細胞治療腦癱患兒的機制
。主要移植途徑是
幹細胞治療腦癱患兒的機制
。
胚胎神經幹細胞、臍帶間充質幹細胞、hMSCs3種
對腦癱患兒越早康復效果越好是公認的理論，對中重症腦癱患兒，僅依靠常規綜合康復方法效果有限，
腰椎管和腦室注射
，避免錯過小兒早期腦細胞突觸建立的關鍵時期，為促進腦癱獲的理想整體康復效果提供重要的治療方法。
近年來，不只是腦癱，幹細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支援和推動幹細胞技術的臨床轉化。幹細胞治療前景可期！
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