（醫藥健聞2022年2月17日訊）基石藥業，一家專注於開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，宣佈，選擇性RET抑制劑普拉替尼用於治療轉染重排（RET）基因融合陽性的區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）、RET突變的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）以及放射性碘難治（如放射性碘適用）的RET融合陽性的晚期或轉移性甲狀腺癌（TC）的新藥上市申請已獲得臺灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）受理。

此次普拉替尼在中國臺灣的新藥上市申請獲受理是基於一項全球I/II期ARROW臨床研究，該研究旨在評估普拉替尼在RET融合陽性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2021年6月美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公佈了ARROW研究中全球RET融合陽性NSCLC患者的試驗結果。截至2020年11月6日的資料，在接受起始劑量400mg每日一次的療效可評估的RET融合陽性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的臨床獲益。在68例未經系統性治療的患者中，總體緩解率（ORR）為 79%（95% CI：68%、88%）。完全緩解率（CR）為6%，10%患者的靶病灶完全消失，74%的患者為部分緩解（PR）。中位緩解持續時間（DOR）尚未達到（95% CI：9。0個月，未達到）。在126例既往接受過含鉑化療的患者中，ORR為 62%（95% CI：53%、70%）。CR率為4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者達到PR。中位DOR為 22。3個月（95% CI：15。1個月，未達到）。截至資料截止日期，共有471例不同瘤種患者入組，最常見的不良事件（AE）是中性粒細胞減少、天冬氨酸氨基轉移酶升高、貧血、白細胞計數減少、丙氨酸氨基轉移酶升高、高血壓、便秘和乏力。

2021年8月《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》上發表了ARROW研究中全球RET變異甲狀腺癌患者的試驗結果。截至2020年5月22日，普拉替尼在RET突變的甲狀腺癌患者中顯示出強效而持久的抗腫瘤活性。所有患者接受的起始劑量為400毫克每日一次。在55例既往接受過卡博替尼或凡德他尼治療的RET突變MTC患者中，ORR為60%（95%CI：46%，73%），中位DOR尚未達到（95%CI：15。1個月，不可評估）。在21例未經系統性治療的RET突變MTC患者中，ORR為71%（95%CI：48%，89%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在9例RET融合陽性甲狀腺癌患者中，ORR為89%（95%CI：52%，100%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在142例RET變異的甲狀腺癌患者中，最常見的不良事件是貧血、肌肉骨骼疼痛、便秘、天門冬氨酸轉氨酶升高和高血壓。