當地時間6月7日，美國FDA宣佈，加速批准渤健（Biogen）公司開發的阿爾茨海默病（AD）單克隆抗體療法Aduhelm（aducanumab）上市。這是FDA自2003年以來，首次批准治療AD的新療法，也是首款FDA批准的靶向AD潛在疾病機理的新療法。

獲得批准後，Aduhelm成為自 2003 年以來首個獲批治療阿爾茨海默病的新療法，也是首個針對該病潛在病理生理學的療法。受此訊息影響，Biogen 股價上漲了 58%。

但事情並非一帆風順。

2018年12月，入組患者完成了18個月治療，隨後基於無效性分析結果，兩項三期試驗於2019年3月21日宣佈終止。久違的希望似乎又要破滅了。

然而就在試驗終止後的7個月，2019年10月，渤健宣佈，結合更大資料集的重新分析推翻了此前的無效性分析結果。

針對更大資料集的分析發現，EMERGE研究的高劑量組達到了主要終點，即在第78周，Aducanumab高劑量組的CDR-SB評分較安慰劑顯著降低。

EMERGE研究的高劑量組還顯示，患者在第78周時較基線可延緩臨床進展；患者在認知方面（如記憶、定向力和語言）具有顯著獲益。患者在日常生活能力方面，如管理個人財務、做家務（打掃，購物，洗衣服）和獨立出門旅行方面也具有獲益。

不久之後，渤健向FDA提交了Aducanumab的上市申請。2020年8月7日，美國FDA宣佈Aducanumab生物製劑許可申請（BLA）獲得優先審查。此後，經過10個月的焦灼之後，FDA終於在今天宣佈Aducanumab獲得上市批准。

由於缺乏良好的治療選項，這款藥物的上市將為數以百萬計的阿爾茨海默患者及其看護者帶來希望。該療法每年的費用是56000美元。

阿爾茨海默病是指發生於老年和老年前期、以進行性認知功能障礙和行為損害為特徵的中樞神經系統退行性病變。由於目前阿爾茨海默症的發病機制還沒有完全研究透徹，所以大多數新藥的研發也陸續宣佈“折戟沉沙”。目前還尚未有一種藥物能夠成功治療阿爾茨海默症，現在的醫學方法都集中在幫助患者維持心理功能、管理行為症狀和減緩疾病症狀。

醫學界對於該病的兩個致病假說為“β-澱粉樣蛋白（Aβ）假說”以及“Tau蛋白假說”，目前大部分阿爾茨海默症藥物的研發也是基於這兩個假說。

統計顯示，全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年預計將達到1。5億左右。其中，我國阿爾茨海默病患者人數最多，約1000萬人。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。同樣，面臨著如此迫切的患者需求以及市場空缺，除了綠谷製藥開發的九期一獲批上市之外，目前國內包括恆瑞、東陽光、海正等企業都加入了這一賽道之中，此外還有以養血清腦丸、五加益智顆粒為代表的中藥在近兩年也開展了治療阿爾茲海默症的相應臨床研究，頗為引人關注。

▲來源：新浪醫藥

期待Aducanumab的批准為全球及國內製藥企業開發AD藥物帶來信心。

【參考】

新浪醫藥、藥明康德

【宣告】

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