智通財經APP訊，復宏漢霖（02696）釋出公告，近日，該公司HLX208（BRAF V600E抑制劑）用於BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）治療的2期臨床研究於中國境內（不包括港澳臺地區，下同）完成首例患者給藥。

本研究是一項旨在評估HLX208在BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）患者中的有效性、安全性和藥代動力學特徵的單臂、開放、多中心、2期臨床研究。本研究的主要目的為評估HLX208對攜帶BRAF V600E突變的上述兩類罕見病的療效。本研究的主要終點為由獨立評審委員會（IRC）根據PERCIST v1。0評估的客觀緩解率（ORR），次要終點為由研究者基於PERCIST v1。0評估的客觀緩解率（ORR）、獨立評審委員會（IRC）與研究者基於RECIST v1。1評估的客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、1年無進展生存率（1-year PFSR）、1年總生存期（1-year OSR）、安全性和藥代動力學特徵等。

HLX208是該公司於2021年5月自蘇州潤新生物科技有限公司引進的靶向人類BRAF蛋白V600E突變的小分子抑制劑，其在臨床前研究中展現出優異的療效與安全性。BRAF蛋白是MAPK/ERK訊號通路中重要的上游調節因子，其V600E突變可使BRAF蛋白持續啟用，是包括結直腸癌、甲狀腺瘤、黑色素瘤、肺癌、腦癌等在內的多種腫瘤及成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）等罕見病的潛在靶點。2022年1月， HLX208單藥或聯合治療BRAF V600E或BRAF V600突變陽性的晚期實體瘤的1b/2期臨床試驗申請獲國家藥品監督管理局（NMPA）批准。

截至本公告日，已於中國境內上市的BRAF突變靶向藥有Roche Pharma （Schweiz） Ltd。的佐博伏®、Novartis AG的泰菲樂®，於中國境內尚無BRAF 突變靶向藥獲批用於BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）治療。根據IQVIA CHAP提供的資料，2020年度及2021年上半年度，BRAF突變靶向藥於中國境內的銷售額分別約為人民幣8503萬元、4666萬元。